La Agencia Europea de Medicamentos Európska agentúra pre lieky (EMA) urobila významný krok tým, že odporučila schválenie tucta nových liekov a rozšírenie ich používania pre niekoľko existujúcich liečebných postupov. Tieto rozhodnutia, prijaté na februárovom zasadnutí Výboru pre lieky na humánne použitie (CHMP), sa týkajú širokej škály ochorení, od zriedkavé choroby a rakovina u detí dokonca aj chrípka a Covid-19.
Okrem čisto technického dopadu vykresľujú uznesenia CHMP obraz, v ktorom obe terapeutické možnosti v Európe ako napríklad podpora pre krajiny s menšími zdrojmi. Medzi liekmi, ktoré dostali zelenú, je nová kombinovaná mRNA vakcína, ľahko podávateľné perorálne liečby a lieky zamerané na choroby, ktoré doteraz mali obmedzené alternatívy.
Nové lieky: 12 navrhovaných povolení
Na ich poslednom stretnutí, Výbor pre lieky na liečbu chorôb (EMA) navrhol povolenie 12 nových liekovOkrem toho odporúča rozšírenie indikácií pre šesť ďalších liekov, ktoré sú už v Európskej únii dostupné. Zoznam zahŕňa liečbu rakoviny, liečbu neurologických a hormonálnych porúch, lieky na zriedkavé choroby a niekoľko biosimilárnych liekov, ktorých cieľom je zvýšiť konkurenciu a dostupnosť.
Medzi týmito novými funkciami je významný balík šesť biosimilárnych liekov, medzi nimi dva inzulíny na cukrovkubiosimilárny liek etanercept pri zápalových ochoreniach kĺbov a kože, ďalšom z pertuzumab Pri rakovine prsníka sa používa biosimilárny liek tocilizumab Indikované pri stavoch od reumatoidnej artritídy až po závažné komplikácie po liečbe CAR-T, A teriparatid určené pre pacientov s osteoporózou. Cieľom týchto alternatív je podporovať väčšiu udržateľnosť európskych systémov zdravotnej starostlivosti.
Pokroky v detskej onkológii a zriedkavých ochoreniach
Spomedzi inovatívnych liekov najväčšiu pozornosť pritiahol Ojemda (tovorafenib), pre ktorý výbor CHMP navrhuje podmienené povolenie na uvedenie na trhJe určený pre pacientov od šiestich mesiacov veku nízkostupňový pediatrický glióm, nádor na mozgu považovaný za benígny, ale ktorý môže vážne ohroziť kvalitu života dieťaťa.
Doteraz sa prístup k tomuto typu gliómu spoliehal predovšetkým na chirurgický zákrok a chemoterapiaHoci chemoterapia môže byť u niektorých pacientov účinná, jej prínos je zvyčajne obmedzený a je spojený s vedľajšie účinky dôležité, obzvlášť citlivé u malých detí. V tejto súvislosti sa Ojemda prezentuje ako možnosť týždenného perorálneho podávania, navrhnutý tak, aby pokryl širšie spektrum prípadov nízkostupňového gliómu u detí.
Ďalším dôležitým vývojom v oblasti zriedkavých chorôb je Xolremdi (mavorixafor), ktorý získal pozitívne stanovisko od výboru CHMP v roku výnimočných okolností na liečbu WHIM syndrómIde o mimoriadne zriedkavé dedičné ochorenie, pri ktorom imunitný systém nefunguje správne, čo predisponuje jednotlivcov k... opakujúce sa bakteriálne a vírusové infekcie Už teraz existuje zvýšené riziko niektorých druhov rakoviny spojených s vírusom. Liek je indikovaný pacientom vo veku 12 rokov a starším.
V oblasti zriedkavé endokrinné ochoreniaVýbor tiež priaznivo hodnotil Palsonify (paltusotín) pre akromegáliaToto zriedkavé hormonálne ochorenie sa zvyčajne objavuje v strednom veku a je spôsobené nadmernou produkciou rastového hormónu hypofýzou, čo má za následok abnormálny rast rúk, nôh a tvárových čŕt, ako aj kardiovaskulárne a metabolické problémy.
Nové možnosti liečby Parkinsonovej choroby, chronickej urtikárie a iných ochorení
Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) vydal priaznivé stanovisko pre Onerji (levodopa/karbidopa), liek určený na dospelí s pokročilou Parkinsonovou chorobouToto progresívne neurodegeneratívne ochorenie sa vyznačuje tremorom, svalovou stuhnutosťou, spomalením pohybu a problémami s rovnováhou a často si vyžaduje komplexné terapeutické úpravy, ako postupuje. Nové zloženie lieku Onerji sa snaží zlepšiť... manažment motorických symptómov v pokročilých štádiách ochorenia.
V oblasti dermatologických a imunologických ochorení výbor schválil Rapsid (remibrutinib) na liečbu chronická spontánna urtikáriaTento stav zahŕňa pretrvávajúce výskyty žihľavky a svrbenia bez jasného spúšťača. Pre tých, ktorí nereagujú dostatočne na konvenčné antihistaminiká, môže dostupnosť nových možností, ako je Rhapside, predstavovať významné zlepšenie v liečbe symptómov.
Spolu s týmito liekmi EMA odporučila aj uvedenie na trh mCombriax, opísaný ako prvá kombinovaná vakcína s mediátorovou RNA proti sezónnej chrípke a Covid-19. Je určený pre ľudí nad 50 rokov, čo je skupina, v ktorej obe infekcie zvyčajne spôsobujú závažnejšie ochorenie a respiračné komplikácie.
Agentúra poznamenáva, že napriek zmene fázy pandémie Covid-19 naďalej vyvíja značný tlak na verejné zdravie: WHO zaznamenala viac ako 281 miliónov prípadov v európskom regióne do februára 2026. Súbežne s tým sezónna chrípka pokračuje v spôsobovaní každý rok až do 50 miliónov symptomatických prípadov v Európskom hospodárskom priestore. Myšlienkou tejto kombinovanej vakcíny je zjednodušiť prevenciu a uľahčiť rizikovým osobám ochranu pred oboma chorobami jedným očkovaním.
Podpora pre krajiny s nízkymi príjmami: akoziborol na spavú chorobu
Okrem rozhodnutí, ktoré priamo ovplyvňujú európsky trh, výbor vydal kladné stanovisko aj k Acoziborole Winthrop (acoziborol), a jednorazová perorálna liečba pre Africká trypanosomóza u ľudí, ľudovo známa ako spavá choroba, spôsobená parazitom Trypanosoma brucei gambienseTento liek je určený na použitie mimo Európskej únie a bol hodnotený pomocou postupu EU-M4All.
Program EU-M4All umožňuje agentúre EMA prispievať k regulačným rozhodnutiam krajiny s nízkymi a strednými príjmamiurýchlenie prístupu k základným liekom v prostrediach s obmedzenými zdrojmi. V prípade lieku Acoziborole Winthrop je cieľom výrazne zjednodušiť liečbu v počiatočnom aj sekundárnom štádiu spavej choroby, ktorá doteraz vyžadovala zložitejšie liečebné režimy a niekedy aj dlhodobú hospitalizáciu.
La Africká trypanosomóza (gambijská choroba) Prenáša sa uštipnutím infikovanej muchy tse-tse. V prvých dňoch po infekcii sa môže objaviť horúčka, bolesť hlavy a kožné vyrážky, ale ak infekcia postupuje bez liečby, nakoniec postihne... centrálny nervový systéms poruchami spánku, zmenami správania a v konečnom dôsledku rizikom úmrtia. Hoci kontrolné kampane výrazne znížili počet prípadov – v súčasnosti sa v Afrike hlási menej ako 1 000 ročne – ochorenie zostáva potenciálne smrteľné, ak sa nelieči.
Acoziborole Winthrop je indikovaný v dospelí a dospievajúci od 12 rokov ktoré vážia najmenej 40 kg, pokrývajúce prvé aj druhé štádium infekcie Trypanosoma brucei gambiense. Skutočnosť, že sa podáva v jednej perorálnej dávke, môže uľahčiť jeho použitie vo vidieckych oblastiach alebo oblastiach s obmedzenou infraštruktúrou zdravotnej starostlivosti, kde je monitorovanie dlhodobejšej liečby obzvlášť ťažké.
Zamietnuté lieky a stiahnutie žiadosti
Nie všetky návrhy, ktoré výbor posudzoval, boli prijaté. Výbor pre humánne lieky (CHMP) odporučil zamietnuť povolenie na uvedenie na trh de Daybu (trofinitid), liek vyvinutý pre Rettův syndrómTáto genetická porucha sa vyznačuje mentálnym postihnutím, stratou reči a zhoršením zručností medzi 6. a 18. mesiacom veku. Podľa EMA dostupné dôkazy nepreukázali priaznivý pomer prínosu a rizika.
Získalo to aj negatívnu recenziu. Iloperidón Vanda Pharmaceuticals (iloperidón), ktorý sa zvažoval na liečbu schizofrénie a pri manických alebo zmiešaných epizódach spojených s bipolárna poruchaVýbor opäť dospel k záveru, že poskytnuté údaje neboli dostatočné na podporu jeho povolenia v Európskej únii za požadovaných podmienok.
Súbežne sa uvádza, že stiahnutie pôvodnej žiadosti o autorizáciu de Emerald (sasanlimab), liek vo vývoji pre rakovina močového mechúraStiahnutie žiadosti znamená, že žiadateľ sa rozhodol v tomto čase nepokračovať v procese hodnotenia, pravdepodobne čakajúc na nové údaje alebo prehodnotenie stratégie klinického vývoja.
Rozšírenie indikácií pre už schválené lieky
Okrem nových liekov výbor CHMP navrhol rozšíriť terapeutické indikácie de šesť liekov ktoré už mali povolenie v Európskej únii. Medzi nimi je jednou z najvýznamnejších zmien zmena Dupixent (dupilumab), ktorý rozširuje svoje použitie na Chronická spontánna urtikária u detí vo veku od 2 do 11 rokovTýmto rozhodnutím sa stáva prvá dostupná biologická liečba pre pediatrických pacientov mladších ako 12 rokov s týmto ochorením.
Rozšírenie Dupixentu predstavuje významné posilnenie terapeutického arzenálu v pediatrii, najmä pre rodiny, ktorých deti nereagujú na štandardnú liečbu. Chronická spontánna urtikária v detstve môže byť veľmi oslabujúca a pri absencii cielených možností bol manévrovací priestor doteraz dosť obmedzený.
Ďalšia relevantná zmena nastáva s Jorveza (budezonid), ktorý rozširuje svoju indikáciu na eozinofilná ezofagitída u pacientov vo veku od 2 do 17 rokov. Toto zriedkavé zápalové ochorenie pažeráka môže spôsobiť ťažkosti s prehĺtaním, bolesť na hrudníku a problémy s kŕmením, najmä u malých detí. Špecifické zloženie lieku Jorveza pre deti má za cieľ uľahčiť podávanie a zlepšiť dodržiavanie liečby.
Okrem toho výbor odporučil štyri ďalšie rozšírenia indikácie pre známe lieky proti rakovine a imunomodulátory: Keytruda, Olumiant, Scemblix y HviezdnyHoci konkrétne detaily každého rozšírenia nie sú vo vyhlásení rozpísané, tieto rozhodnutia zvyčajne reagujú na nové dôkazy, ktoré preukazujú jeho užitočnosť v iné typy nádorov, zápalové ochorenia alebo podskupiny pacientov, ktoré boli predtým vylúčené z technického listu údajov.
Tieto rozšírenia dohromady umožňujú ponúkať liečbu, ktorá bola predtým obmedzená na určité indikácie väčší počet pacientov v rámci EÚ, s využitím nahromadených skúseností a údajov o bezpečnosti a účinnosti získaných po jeho použití v klinickej praxi.
Februárový balík rozhodnutí Výboru pre humánne lieky (CHMP) odráža široký pohyb, v ktorom EMA posilňuje svoju regulačnú úlohu v Európe aj v prostrediach s obmedzenými zdrojmi. Odporúčanie 12 nových liekov, schválenie kombinovanej mRNA vakcíny proti chrípke a Covid-19, príchod terapií pre detskú rakovinu a zriedkavé choroby spolu s rozšírením indikácií pre niekoľko kľúčových liekov a zavedením biosimilárnych liekov vytvárajú scenár, v ktorom sa možnosti liečby rozširujú pre milióny pacientov, vždy za predpokladu dôkladného vyhodnotenia rovnováhy medzi prínosmi a rizikami.
